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第1044章[1 / 3]

首先就是找到药物作用靶点。

即药物在体内作用的结合位点,包括基因位点、受体、酶、离子通道、核酸生物大分子。

找到靶点后,其次就是找到对靶标有作用的化合物,也称先导化合物。

随后,围绕先导化合物,设计并合成大量的新化合物,并且找到效果最好、活性最佳以及副作用最小的化合物。

最后就是选择候选化合物组合,进行正式开发。

走完这些,才能开始临床前研究,逐步走向临床试验阶段……

就像是瞄准与射击。

作用靶点就是那个需要击中的靶子,而确认先导化合物,就是寻找制作子弹的那一把火药;后续的化合物排列组合,也就是调试让火药达到最大威力的配比;最后,再对子弹进行进一步的修饰、完善,如子弹口径、子弹形态等等……

而如今研发所仍在药物作用靶点这一步。

即便是一般的肿瘤,有靶向药的也不会特别多,而其中的肝癌,其靶向药更是极其稀少,原因就在于它的异质性太强了,因此非常难以确认靶点。

而且,不同的基因突变,导致的肝癌分型也完全不一样,靶点自然也是天差地别,这让肝癌靶向药的研发更加举步维艰。

即便是所谓的肝癌神药索拉非尼,普适性也不强,临床上大概只有百分之十到百分之三十的患者能见效。

许秋选择肝癌作为第一次药物研发,算是噩梦难度开局了。

“有效的分子药物靶点,至少有三个方面的考量……

“其一是靶点在肿瘤区域是否显著突变、而在非肿瘤区不表达。”

这一点,是为了药物更有针对性,避免造成正常组织的损伤。

这也是靶向药的神奇之处——只杀癌细胞,而对其他部位的损害较小。

“第二点,则是靶点的表达概率。”

对于肝癌来说,最优秀的靶点,那肯定是在所有肝癌类型中都表达,这样的话就能覆盖所有肝癌。

当然,想要做到这一点,无异于天方夜谭。

毫不夸张地说,谁如果能发现一个所有肝癌都表达的靶点,都不需要他找到先导化合物,仅仅这一个靶点,就会让全球药业巨头疯抢,拍出数亿莓元的天价简直是轻而易举!

而且必然在医学历史中留下浓墨重彩的一笔。

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